Ruxolitinib es un inhibidor de la Janus quinasa de molécula pequeña que se utiliza en el tratamiento de la mielofibrosis de riesgo intermedio o alto y formas resistentes de policitemia vera y enfermedad de injerto contra huésped. Ruxolitinib se asocia con elevaciones transitorias y generalmente leves de las aminotransferasas séricas durante el tratamiento y con casos raros de lesión hepática aguda idiosincrásica clínicamente aparente y autolimitada, así como con casos de reactivación de la hepatitis B en individuos susceptibles.

Ruxolitinib es un inhibidor de la quinasa asociada a Janus (JAK) biodisponible por vía oral con posibles actividades antineoplásicas e inmunomoduladoras. Ruxolitinib se une específicamente a las proteínas e las inhibe.tirosinaquinasas JAK 1 y 2, que pueden conducir a una reducción de la inflamación y una inhibición de la proliferación celular. La vía JAK-STAT (transductor de señal y activador de la transcripción) desempeña un papel clave en la señalización de muchas citocinas y factores de crecimiento y participa en la proliferación celular, el crecimiento, la hematopoyesis y la respuesta inmunitaria; Las JAK quinasas pueden estar reguladas positivamente en enfermedades inflamatorias, trastornos mieloproliferativos y diversas neoplasias malignas.

Ruxolitinib es unpirazolsustituido en la posición 1 con un grupo 2-ciano-1-ciclopentiletilo y en la posición 3 con un grupo pirrolo[2,3-d]pirimidin-4-ilo. Se utiliza como sal de fosfato para el tratamiento de pacientes con mielofibrosis de riesgo intermedio o alto, incluida la mielofibrosis primaria, la mielofibrosis post-policitemia vera y la mielofibrosis post-trombocitemia esencial. Tiene un papel como agente antineoplásico y un EC 2.7.10.2 (proteína no específica-tirosinainhibidor de quinasa). Es un nitrilo, unpirrolopirimidinay miembro de los pirazoles.