La mielofibrosis (MF) se conoce como mielofibrosis. También es una enfermedad muy rara. Y se desconoce la causa de su patogénesis. Las manifestaciones clínicas típicas son glóbulos rojos juveniles y anemia granulocítica juvenil con una gran cantidad de glóbulos rojos en forma de lágrima. La aspiración de médula ósea a menudo muestra una aspiración seca y el bazo suele estar notablemente agrandado con diversos grados de osteosclerosis.
La mielofibrosis primaria (PMF) es un trastorno mieloproliferativo clonal (MPD) de las células madre hematopoyéticas. El tratamiento de la mielofibrosis primaria es principalmente de apoyo e incluye transfusiones de sangre. Se puede administrar hidroxiurea para la trombocitosis. Los pacientes asintomáticos y de bajo riesgo pueden observarse sin tratamiento.
Se realizaron dos estudios aleatorizados de fase III (ESTUDIO 1 y 2) en pacientes con MF (MF primaria, MF posgeniculocitosis o MF postrombocitemia primaria). En ambos estudios, los pacientes inscritos tenían esplenomegalia palpable al menos 5 cm por debajo de la caja torácica y tenían un riesgo moderado (2 factores pronósticos) o alto (3 o más factores pronósticos) según los criterios de consenso del Grupo de Trabajo Internacional (IWG).
La dosis inicial de ruxolitinib se basa en el recuento de plaquetas. 15 mg dos veces al día para pacientes con recuentos de plaquetas entre 100 y 200 x 10^9/L y 20 mg dos veces al día para pacientes con recuentos de plaquetas superiores a 200 x 10^9/L.
Se administraron dosis individualizadas según la tolerabilidad y eficacia para pacientes con recuentos de plaquetas entre 100 y 125 x 10^9/L, con una dosis máxima de 20 mg dos veces al día; para pacientes con recuentos de plaquetas entre 75 y 100 x 10^9/l, 10 mg dos veces al día; y para pacientes con recuentos de plaquetas entre 50 y menos o igual a 75 x 10^9/L, 2 veces al día a 5 mg cada vez.
Ruxolitinibes un inhibidor oral de la tirosina quinasa JAK1 y JAK2 aprobado en la Unión Europea en agosto de 2012 para el tratamiento de la mielofibrosis de riesgo intermedio o alto, incluida la mielofibrosis primaria, la mielofibrosis posgeniculocitosis y la mielofibrosis posgeniculocitosis posprimaria. Actualmente, ruxolitinib Jakavi está aprobado en más de 50 países de todo el mundo, incluidos la Unión Europea, Canadá y varios países asiáticos, latinoamericanos y sudamericanos.