La estrategia de tratamiento para la mielofibrosis primaria (PMF) se basa en la estratificación del riesgo.Debido a la variedad de manifestaciones clínicas y problemas que deben abordarse en los pacientes con FMP, las estrategias de tratamiento deben tener en cuenta la enfermedad y las necesidades clínicas del paciente.El tratamiento inicial con ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) en pacientes con un bazo grande mostró una reducción significativa del bazo y fue independiente del estado de la mutación del controlador.La mayor magnitud de la reducción del bazo sugiere un mejor pronóstico.En pacientes de bajo riesgo sin enfermedad clínicamente significativa, pueden ser observados o ingresados ​​en ensayos clínicos, con evaluaciones repetidas cada 3 a 6 meses.ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) la terapia con medicamentos se puede iniciar en pacientes de riesgo bajo o intermedio-1 que presentan esplenomegalia y/o enfermedad clínica, de acuerdo con las pautas de tratamiento de NCCN.
Para pacientes de riesgo intermedio-2 o riesgo alto, se prefiere el HSCT alogénico.Si el trasplante no está disponible, se recomienda ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) como opción de tratamiento de primera línea o para ingresar a ensayos clínicos.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) es el único fármaco actualmente aprobado en todo el mundo que se dirige a la vía JAK/STAT hiperactiva, la patogenia de la MF.Dos estudios publicados en New England Journal y Journal of Leukemia & Lymphoma sugieren que el ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) puede reducir significativamente la enfermedad y mejorar la calidad de vida en pacientes con PMF.En pacientes con MF de riesgo intermedio-2 y riesgo alto, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) pudo encoger el bazo, mejorar la enfermedad, mejorar la supervivencia y mejorar la patología de la médula ósea, cumpliendo los objetivos principales del tratamiento de la enfermedad.
La PMF tiene una probabilidad de incidencia anual de 0,5-1,5/100 000 y tiene el peor pronóstico de todas las MPN.La PMF se caracteriza por mielofibrosis y hematopoyesis extramedular.En PMF, los fibroblastos de la médula ósea no se derivan de clones anormales.Aproximadamente un tercio de los pacientes con PMF no presentan síntomas en el momento del diagnóstico.Las quejas incluyen fatiga significativa, anemia, malestar abdominal, diarrea debido a saciedad temprana o esplenomegalia, sangrado, pérdida de peso y edema periférico.ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) fue aprobado en agosto de 2012 para el tratamiento de la mielofibrosis de riesgo intermedio o alto, incluida la mielofibrosis primaria.El medicamento está actualmente disponible en más de 50 países en todo el mundo.