ruxolitinib, también conocido como ruxolitinib en China, es uno de los "nuevos fármacos" que se han incluido ampliamente en las guías clínicas para el tratamiento de enfermedades hematológicas en los últimos años, y ha mostrado una eficacia prometedora en enfermedades mieloproliferativas.
El fármaco dirigido Jakavi ruxolitinib puede inhibir eficazmente la activación de todo el canal JAK-STAT y reducir la señal anormalmente mejorada del canal, logrando así la eficacia.También se puede usar para el tratamiento de una variedad de enfermedades y para anomalías en el sitio JAK1.
ruxolitinibes un inhibidor de la cinasa indicado para el tratamiento de pacientes con mielofibrosis de riesgo intermedio o alto, incluida la mielofibrosis primaria, la mielofibrosis posgeniculocitosis y la mielofibrosis postrombocitemia primaria.
Un estudio clínico similar (n=219) aleatorizó a pacientes con MF primaria de riesgo intermedio-2 o alto riesgo, pacientes con MF después de eritroblastosis verdadera o pacientes con MF después de trombocitosis primaria en dos grupos, uno que recibió ruxolitinib oral 15 a 20 mg bid (n=146) y el otro recibiendo un fármaco de control positivo (n=73).Los criterios de valoración primarios y secundarios clave del estudio fueron el porcentaje de pacientes con una reducción ≥35 % del volumen del bazo (evaluado mediante resonancia magnética o tomografía computarizada) en las semanas 48 y 24, respectivamente.Los resultados mostraron que el porcentaje de pacientes con una reducción de más del 35 % en el volumen del bazo desde el inicio en la semana 24 fue del 31,9 % en el grupo de tratamiento en comparación con el 0 % en el grupo de control (P<0,0001);y el porcentaje de pacientes con una reducción de más del 35 % en el volumen del bazo desde el inicio en la semana 48 fue del 28,5 % en el grupo de tratamiento en comparación con el 0 % en el grupo de control (P<0,0001).Además, ruxolitinib también redujo los síntomas generales y mejoró significativamente la calidad de vida de los pacientes.Con base en los resultados de estos dos ensayos clínicos,ruxolitinibse convirtió en el primer fármaco aprobado por la FDA de EE. UU. para el tratamiento de pacientes con MF.