El 29 de junioSe anuncia Intercept Pharmaceuticalsque ha recibido una solicitud de fármaco completamente nueva de la FDA de EE. UU. con respecto a su carta de respuesta (CRL) (CRL), agonista de FXR, ácido obeticólico (OCA) para la fibrosis causada por esteatohepatitis no alcohólica (NASH). La FDA declaró en la CRL que, según los datos revisados ​​hasta ahora, cree que los beneficios esperados del medicamento según criterios de valoración alternativos de los ensayos de histopatología aún son inciertos, y los beneficios del tratamiento no superan los riesgos potenciales, por lo que no apoyan la aprobación acelerada de OCA para el tratamiento de pacientes con EHNA que causan fibrosis hepática.

Mark Pruzanski, presidente y director ejecutivo de Intercept, comentó sobre los resultados: “Durante el proceso de revisión, la FDA nunca ha comunicado información sobre la aceleración de la aprobación de OCA, y creemos firmemente que todos los datos presentados hasta ahora cumplen con los requisitos de la FDA y respaldan claramente el riesgo positivo de ganancias de OCA. Lamentamos esta CRL. La FDA ha aumentado gradualmente la complejidad de los criterios de valoración histológicos, creando así una barrera muy alta para aprobarlos. Hasta ahora,OCAse encuentra sólo en tres fases clave. Esta demanda se ha cumplido durante el estudio. Planeamos reunirnos con la FDA lo antes posible para discutir cómo aprobar el plan de aprobación de la información CRL en el futuro”.

En la carrera por hacerse con el primer fármaco NASH incluido en la lista, Intercept siempre ha estado en la posición de liderazgo y actualmente es la única empresa que ha obtenido datos positivos de las últimas etapas de los ensayos. Como agonista potente y específico del receptor farnesoide X (FXR),OCAAnteriormente ha logrado resultados positivos en un ensayo clínico de fase 3 llamado REGENERATE. Los datos mostraron que NASH de moderada a grave que recibió altas dosis deOCAEntre los pacientes, una cuarta parte de los síntomas de fibrosis hepática mejoraron significativamente y la afección no se deterioró.

La FDA recomendó que Intercept presente datos provisionales adicionales de eficacia y seguridad del estudio REGENERATE en curso para respaldarEl potencial de la OCAaceleró la aprobación y señaló que los resultados a largo plazo del estudio deben continuar.

A pesar deOCAha sido aprobado previamente para otra enfermedad hepática rara (CBP), el campo de NASH es enorme. Se estima que NASH afecta a millones de personas sólo en los Estados Unidos. Anteriormente, el banco de inversión JMP Securities estimó que las ventas máximas de los medicamentos Intercept podrían alcanzar miles de millones de dólares. Afectado por esta mala noticia, el precio de las acciones de Intercept cayó casi un 40% el lunes a 47,25 dólares por acción. Los precios de las acciones de otras empresas farmacéuticas que también desarrollaron NASH también han caído. Entre ellos, Madrigal cayó alrededor del 6% y Viking, Akero y GenFit cayeron alrededor del 1%.

El analista de Stifel, Derek Archila, escribió en un informe al cliente que el rechazo se debió a los efectos secundarios relacionados con el tratamiento que ocurrieron enPruebas clínicas OCA, es decir, algunos pacientes recibieronTratamiento OCA, el colesterol nocivo en el organismo aumentó, lo que a su vez hace que tengan una mayor incidencia de riesgo cardiovascular. Dado que muchos pacientes con NASH ya tienen sobrepeso o padecen diabetes tipo 2, tales efectos secundarios pueden despertar la vigilancia de las agencias reguladoras. De acuerdo con los requisitos de la FDA para datos de pruebas adicionales, es posible que Intercept tenga que esperar hasta al menos la segunda mitad de 2022 para interpretar estos datos. El análisis externo cree que un retraso tan largo puede borrar parte del liderazgo acumulado anterior de Intercept, permitiendo que otros competidores, incluidos Madrigal Pharmaceuticals y Viking Therapeutics, tengan la oportunidad de ponerse al día.